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礼来(LLY.US)lepodisiran小干扰RNA疗法2期临床结果积极 治疗遗传性心脏病

0次浏览     发布时间:2025-04-02 21:35:00    

智通财经APP获悉,2025年3月30日,礼来(LLY.US)宣布了lepodisiran在2期临床研究中取得积极结果。Lepodisiran是一种在研的小干扰RNA(siRNA)疗法,旨在降低脂蛋白(a) [Lp(a)]的产生。Lp(a)是遗传性心脏病的危险因素。在2期ALPACA研究中,在最高测试剂量(400mg)治疗后的第60天至第180天期间内,lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%,达到了研究主要终点。接受lepodisiran 16mg和96mg剂量的参与者在同一时间内,其Lp(a)水平分别降低了40.8%和75.2%。

Lepodisiran还达成多项次要终点。在为期近18个月的研究中,所有评估时间点均显示,在接受lepodisiran三个测试剂量(16mg、96mg或400mg)的单次或两次给药后,均显示Lp(a)水平的降低。ii该研究设计为在基线和第180天时各给药一次lepodisiran(16mg、96mg或400mg),另设一组在基线时给药lepodisiran 400mg,在第180天给予安慰剂。额外剂量的lepodisiran效果尚未确定。

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